ژن درمانی در نبرد با بیماری کمبود ایمنی/بهبود عملکرد سیستم ایمنی بدن امکان پذیر می ‏گردد

به گزارش سزویس خبری بسیج علمی  به نقل از ساینس دیلی (sciencedaily)، مطابق با گزارشات بدست آمده از مجموعه ای از آزمایشات بالینی صورت پذیرفته توسط محققین، هشت نوزاد مبتلا به اختلالی نادر با نام کمبود ایمنی شدید پیوند یافته ایکس (X-SCID)، بصورت کاملاً تجربی، تحت ژن درمانی قرار گرفتند.

بعد از انجام این درمان آزمایشی، آنها تا دو سال پس از درمان، شاهد بهبود قابل توجهی در عملکرد سیستم ایمنی بدن و رشد طبیعی سلول ها بودند. اینطور بنظر می رسد که رویکرد جدید بسیار ایمن تر و موثرتر از سایر استراتژی های ژنتیکی قبل بمنظور درمان این اختلال کمبود ایمنی می باشد.

بخشی از نتایج بدست آمده از این آزمایشات بالینی توسط موسسه ملی سلامت (NIH) پشتیبانی گردید و در مجله پزشکی نیوانگلند (New England Journal of Medicine) بچاپ رسید.

نوزادان مبتلا به کمبود ایمنی شدید پیوند یافته ایکس (X-SCID) ناشی از جهش در ژن آی ال 2 آر جی (IL2RG gene)، نسبت به عفونت شدید، بسیار حساس می باشند. اگر این نوزادان به سرعت تحت درمان قرار نگیرند، ظرف مدت سال اول و یا نهایتاً سال دوم، می میرند. درمان می تواند از طریق پیوند سلول های خونی بنیادی افراد همخون صورت پذیرد که این تعداد به کمتر از 20 درصد می رسد.

  این بیماران نیاز به درمان بلندمدت داشته و ممکن است همچنان با مشکلات پیچیده پزشکی مانند عفونت مزمن و شدید روبرو باشند.

آنتونی اس. فوجی (Anthony S. Fauci)، مدیر مرکز آلرژی و بیماری های عفونی موسسه ملی سلامت (NIAID) اذعان نمود: درک این بیماری مهلک ژنتیکی برای خانواده ها بسیار سنگین می باشد، اما نتایج این تحقیقات نشان داد که ژن درمانی، گزینه ای مناسب برای درمان نوزادان مبتلا به این اختلال ژنتیکی نادر بوده و این امید را در آنها زنده می نماید که می توانند از سیستم ایمنی کاملاً سالمی برخوردار شده و شانس بهره گیری از زندگی سلامت را داشته باشند.

دانشمندان بمنظور بازگرداندن عملکرد ایمنی به افرادی که مبتلا به کمبود ایمنی شدید پیوند یافته ایکس (X-SCID) بودند این عملیات ژن درمانی تجربی را در مرکز آلرژی و بیماری های عفونی موسسه ملی سلامت (NIAID) و بیمارستان تحقیقاتی کودکان سنت جود (St. Jude Children's ‎Research Hospital) بانجام رسانیدند. این عملیات شامل جایگذاری یک گونه کپی از ژن آی ال 2 آر جی (IL2RG gene) در ساختار سلول های بنیادی شکل دهنده خون بیمار بود.

در حال حاضر، موسسه ملی سلامت (NIH) در حال بررسی این عملیات ژن درمانی برروی کودکان بزرگتر و جوانان مبتلا به کمبود ایمنی شدید پیوند یافته ایکس (X-SCID) می باشد که قبلاً درمان اولیه از طریق پیوند سلول های بنیادی برروی آنها صورت پذیرفته است.

رویکرد اصلی ژن درمانی، ابتدا به دست آوردن سلول های بنيادی خون از مغز استخوان بیمار می باشد. سپس یک لنتی ویروس (lentivirus) مهندسی شده که نتواند باعث بیماری شود بعنوان یک حامل و بمنظور انتقال ژن آی ال 2 آر جی (IL2RG gene) به درون سلول ها فرستاده می گردد. سرانجام، سلول های بنیادی که دوز کمی از داروهای شیمی درمانی بوسولفان (busulfan) را دریافت می نمایند، به بیمار تزریق می گردند تا به سلول های بنیادی اصلاح شده ژنتیکی در مغز استخوان کمک نموده و سلول های خونی جدید تولید نمایند.

اعداد طبیعی از سلول های ایمنی چندگانه، شامل سلول های تی (T cells)، سلول های بی (B cells) و سلول های قاتل طبیعی (NK ‎cells)، ظرف مدت سه تا چهار ماه پس از انجام عملیات ژن درمانی در نوزادان هفت تا هشت ماهه ایجاد گردیدند.

مطابق با نظر محققین، بطور کلی ژن درمانی عملیاتی ایمن بوده و فقط در برخی موارد، عوارضی جانبی احتمالی مانند کم پلاکتی بعد از شیمی درمانی مشاهده شده است. این روش ترمیمی ژنی هنوز ادامه داشته و کودکان بیشتری در حال ثبت نام برای انجام این عملیات درمانی می باشند.